Analisis menunjukkan 1 dari 6 pasien fase 2 uji coba kanker menerima obat yang disetujui FDA. Proporisi meningkat menjadi 1 dari 5 dengan rekomendasi NCCN, dan 1 dari 11 untuk obat dengan manfaat klinis substansial. Penelitian ini melibatkan lebih dari 25.000 pasien dan menekankan pentingnya uji coba fase 2.
Satu dari enam pasien dalam uji coba kanker fase 2 menerima pengobatan yang akhirnya disetujui oleh FDA. Proporisi ini meningkat menjadi satu dari lima saat mempertimbangkan rekomendasi off-label dari NCCN, tetapi menurun menjadi satu dari sebelas untuk regimen yang disetujui dengan manfaat klinis yang substansial.
Dalam penelitian ini, 400 uji coba kanker fase 2 antara November 2012 hingga November 2015 dianalisis, melibatkan lebih dari 25.000 pasien dari 608 kohort perawatan. Tujuan utama adalah menentukan proporsi pasien yang menerima regimen pengobatan yang kemudian disetujui oleh FDA.
Dari penelitian, 4045 pasien menerima regimen pengobatan yang mencapai persetujuan FDA, memberikan proporsi terapeutik 16,2%. Angka ini meningkat menjadi 19,4% dengan memasukkan rekomendasi NCCN, dan menurun menjadi 9,3% untuk regimen yang disetujui dengan manfaat klinis substansial.
Partisipasi pasien dalam uji coba yang melanjutkan ke fase 3 adalah 32,5%. Uji coba dengan pengayaan biomarker, obat imunoterapi, serta uji coba nonrandomized menunjukkan tren proporsi terapeutik yang lebih tinggi.
Peneliti menyampaikan, “Dengan mengikuti uji coba fase 2, pasien memiliki peluang 1 dalam 6 untuk menerima pengobatan yang akan disetujui untuk kondisi mereka.” Ini menunjukkan peningkatan prospek terapeutik yang signifikan dibandingkan fase 1.
Howard S. Hochster, MD, menyatakan bahwa proporsi 16,2% mungkin terukur rendah, karena jika dicakup berdasarkan kriteria FDA secara keseluruhan, proporsinya bisa meningkat hingga 38%.
Studi ini dipimpin oleh Charlotte Ouimet dari McGill University dan diterbitkan di JNCI: Journal of the National Cancer Institute. Keterbatasan dari studi ini termasuk penggunaan kohort sejarah yang mungkin tidak mencerminkan pola pengembangan obat saat ini dan batasan analisis yang mengecualikan obat sitotoksik.
Studi ini menyoroti pentingnya uji coba fase 2 dalam peningkatan peluang pasien untuk mendapatkan terapi yang disetujui FDA. Meskipun ada batasan, data menunjukkan bahwa proporsi pasien yang mendapatkan manfaat dari pengobatan dalam uji coba fase 2 cukup signifikan. Temuan ini berpotensi mengubah pendekatan dalam pengembangan terapi kanker.
Sumber Asli: www.medscape.com
