Tim Dana-Farber melakukan uji klinis avapritinib pada anak dengan glioma grad tinggi, menunjukkan keamanan dan pengurangan tumor dalam beberapa pasien. Avapritinib, yang menargetkan PDGFRA, diharapkan dapat menjadi opsi pengobatan baru. Penelitian ini dapat mendorong pengembangan terapi kombinasi di masa depan.
Tim internasional yang dipimpin oleh ilmuwan medis dari Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center melakukan pengujian klinis pertama terapi terarah avapritinib pada pasien anak-anak dan remaja dengan glioma grad tinggi. Uji ini menunjukkan bahwa avapritinib, yang sudah disetujui oleh FDA untuk kanker dewasa tertentu, aman dan dapat mengurangi tumor pada 3 dari 7 pasien. Penelitian ini dipublikasikan di Cancer Cell.
Glioma grad tinggi pada anak-anak saat ini tidak bisa disembuhkan, dengan rata-rata waktu bertahan hidup kurang dari 18 bulan setelah diagnosis awal. Avapritinib bekerja dengan menargetkan PDGFRA, yang aktif berlebihan dalam beberapa jenis glioma ini, menyebabkan pertumbuhan sel kanker tidak terkontrol. Tim saat ini merancang uji klinis untuk kelompok pasien baru terdiagnosis dengan glioma high-grade yang memiliki perubahan PDGFRA.
“Kami senang melihat respons radiografis dan klinis pada pasien yang sebagian besar mengalami kekambuhan dan perawatan yang sulit,” kata Mariella Filbin, MD, PhD, penulis utama dan direktur program penelitian neuro-onkologi anak di Dana-Farber. Tim penelitian Filbin menemukan bahwa sekitar 15% pasien glioma grad tinggi memiliki perubahan gen yang mengaktifkan PDGFRA.
Usaha sebelumnya untuk menargetkan PDGFRA kurang berhasil karena ketidakcukupan dalam farmakologi obat. Avapritinib merupakan inhibitor PDGFRA generasi baru yang sangat selektif. Penelitian pra-klinis menunjukkan bahwa avapritinib dapat mengurangi pertumbuhan tumor dalam model tumor yang berasal dari pasien.
“Sungguh menginspirasi melihat bagaimana penelitian ilmiah kami dapat diterjemahkan langsung ke dalam praktik klinis yang menguntungkan pasien,” kata Sina Neyazi, MD, penulis pertama bersama. Tim juga akan menyelidiki perubahan genetik pada tumor yang dapat memprediksi respons terhadap avapritinib.
Filbin menyampaikan harapannya akan kombinasi terapi baru dengan avapritinib dan obat lain yang disetujui FDA. Selain itu, mereka menekankan pentingnya dukungan dari sponsor yang mendanai penelitian ini, yang akan membantu dalam pengembangan perawatan masa depan untuk pasien.
Penelitian terapi terarah avapritinib untuk glioma pada anak-anak menunjukkan potensi positif dalam meredakan tumor dan meningkatkan kondisi pasien. Dengan pengujian klinis lanjutan dan studi lebih lanjut pada genetik tumor, diharapkan hasil yang lebih baik dalam pengobatan glioma bisa tercapai. Keterlibatan tim penelitian dan dukungan finansial sangat penting dalam perkembangan ini.
Sumber Asli: www.miragenews.com
