Ractigen’s RAG-01, a saRNA therapy for non-muscle invasive bladder cancer, shows a 66.7% complete response rate in early trials, especially in patients unresponsive to BCG. The therapy has a favorable safety profile and aims for further clinical development.
Ractigen telah mengembangkan terapi RNA kecil yang aktif (saRNA), RAG-01, untuk mengobati kanker kandung kemih non-otot invasif (NMIBC) yang menunjukkan hasil awal menjanjikan dalam uji coba Phase I. Data yang dipresentasikan di konferensi urologi EAU 2025 menunjukkan tingkat respon lengkap 66,7% pada pasien dengan karsinoma in situ (CIS), terutama bagi mereka yang tidak merespons terapi Bacillus Calmette-Guérin (BCG).
RAG-01 menargetkan gen penekan tumor p21 dan memiliki profil keamanan yang baik, tanpa toksisitas pembatas dosis. Pengembangan klinis lebih lanjut direncanakan untuk menilai keamanan dan efikasi pada dosis yang lebih tinggi. Uji coba ini juga menemukan bahwa 66,7% pasien dengan tumor papiler bebas penyakit pada penilaian tiga bulan. Hasil positif ini diperoleh dari dua kelompok dosis terendah dalam penelitian.
Terapi saRNA ini dimaksudkan untuk meningkatkan ekspresi gen p21 dan berfungsi sebagai penghambat kinase tergantung siklin (CDKI). Gen p21 menghentikan siklus sel pada titik tertentu, memungkinkan perbaikan DNA atau mencegah kemajuan sel dengan DNA yang rusak. Saat ini, uji coba terbuka ini telah merekrut 15 orang dari tiga lokasi di Australia dengan dosis yang disuntikkan ke dalam kandung kemih.
Peneliti uji coba Paul Anderson dari Royal Hospital Melbourne menyatakan, “Tingkat CR yang mencolok yang diamati dalam kohort awal ini sangat menggembirakan, terutama untuk pasien NMIBC yang tidak responsif terhadap BCG.” Kanker NMIBC memengaruhi lapisan dalam kandung kemih dan belum menyebar ke bagian tubuh lainnya. Menurut Mayo Clinic, 75% hingga 80% kanker kandung kemih baru didiagnosis adalah NMIBC.
GlobalData mengestimasikan ada 31 terapi yang saat ini dipasarkan untuk NMIBC, dengan Merck’s Keytruda dan Mylan’s Doxorubicin sebagai produk utama. Pasar NMIBC menghasilkan lebih dari $29 miliar pada tahun 2024 dan diperkirakan akan meningkat menjadi $31 miliar hingga akhir 2030. CEO Ractigen, Long-Cheng Li, menambahkan, “Temuan awal ini sangat menggembirakan dan membuktikan potensi platform saRNA kami untuk memenuhi kebutuhan yang belum terpenuhi dalam onkologi.”
Di sisi lain, AstraZeneca melaporkan hasil positif dari uji coba Phase III NIAGARA untuk Imfinzi yang dikombinasikan dengan kemoterapi neoadjuvan. Sementara itu, Pfizer melaporkan bahwa uji coba Phase III CREST dengan sasanlimab dan BCG telah memenuhi titik akhir utamanya.
RAG-01 dari Ractigen menunjukkan potensi yang signifikan dalam mengobati kanker kandung kemih non-otot invasif dengan tingkat respon lengkap yang tinggi dan profil keamanan yang baik. Uji coba lanjutan akan penting untuk menilai efikasi di dosis lebih tinggi. Temuan ini juga menggarisbawahi kebutuhan akan terapi baru untuk pasien NMIBC yang tidak responsif terhadap pengobatan saat ini.
Sumber Asli: www.clinicaltrialsarena.com
