Studi terbaru menunjukkan potensi avapritinib, obat yang telah disetujui FDA, sebagai pengobatan baru untuk glioma tingkat tinggi pada pasien dengan mutasi PDGFRA. Temuan ini memberikan harapan, namun diperlukan penelitian lebih lanjut untuk membuktikan efektivitasnya.
Pengembangan obat baru adalah proses yang rumit dan memakan waktu. Strategi alternatif adalah menguji obat yang sudah ada untuk penggunaan baru. Proses ini dikenal sebagai repurposing atau peruntukan ulang obat, dan dapat mempercepat pengobatan yang aman dan efektif bagi pasien. Kajian baru di jurnal Cancer Cell menunjukkan pendekatan ini berhasil dalam populasi pasien dengan glioma tingkat tinggi (HGG) yang umumnya memiliki prognosis buruk.
HGG adalah tumor otak yang agresif dan tumbuh cepat, dengan tingkat kelangsungan hidup yang rendah dan opsi pengobatan yang terbatas, khususnya pada anak-anak. Mariella Filbin, seorang neuro-onkologis pediatrik di Dana-Farber Cancer Institute, mencari target potensial untuk pengobatan baru dan menemukan reseptor alfa PDGF (PDGFRA) yang sering bermutasi pada HGG pediatrik. Penelitian menunjukkan bahwa kopi gen PDGFRA lebih banyak pada sel kanker dibanding sel normal, mendorong tim untuk melakukan eksperimen lebih lanjut.
Tim Filbin menemukan empat obat penghambat PDGFRA yang sudah disetujui FDA. Obat avapritinib ditemukan paling efektif, mampu mengurangi ekspresi PDGFRA dan meningkatkan kematian sel kanker. Penelitian lanjutan menunjukkan avapritinib bisa menembus penghalang darah-otak dan menurunkan pertumbuhan tumor dalam model hewan.
Avapritinib merupakan obat yang diproduksi oleh Blueprint Medicines di Boston dan dapat diakses melalui program penggunaan penuh untuk pasien yang memiliki kondisi mengancam jiwa. Tim peneliti menguji avapritinib pada delapan pasien berusia 4 hingga 29 tahun dengan HGG refrakter, tujuh di antaranya memiliki mutasi PDGFRA. Hasil menunjukkan obat ini aman, dengan beberapa pasien mengalami perubahan ukuran dan bentuk tumor serta kelangsungan hidup yang lebih panjang.
Walaupun jumlah kasus yang diteliti kecil, temuan ini menunjukkan potensi pengobatan baru untuk HGG, terutama bagi pasien dengan mutasi PDGFRA. Filbin menekankan, “Meskipun hasil ini menggembirakan, kami memerlukan uji klinis untuk membuktikan temuan awal kami.” Dia berharap dapat merancang uji klinis untuk pasien baru yang memiliki mutasi PDGFRA.
“Temuan ini menunjukkan bahwa satu obat tidak cukup untuk glioma tingkat tinggi, tetapi ini membuka jalan untuk studi kombinasi di masa depan untuk meningkatkan efektivitas,” kata Oren Becher. Tim Filbin akan melanjutkan penelitian pralinik untuk memahami lebih baik efek avapritinib, serta mengeksplorasi kombinasi obat lain untuk hasil pengobatan yang lebih berjangka panjang.
Penggunaan kembali obat yang ada, seperti avapritinib, menunjukkan potensi sebagai terapi baru untuk glioma tingkat tinggi, terutama pada pasien dengan mutasi PDGFRA. Meskipun hasil awal menjanjikan, penelitian lebih lanjut dan uji klinis diperlukan untuk memastikan efektivitasnya. Penelitian kombinasi obat juga penting untuk meningkatkan hasil jangka panjang bagi pasien dengan kondisi ini.
Sumber Asli: www.the-scientist.com
