Studi baru menunjukkan bahwa tujuh anak yang dirawat dengan terapi gen Skysona mengalami kanker darah. Sejumlah enam anak menderita sindrom mielodisplastik dan satu anak leukemia mieloid akut. Isu ini menjadi perhatian meski terapi ini telah direkomendasikan karena manfaatnya.
Tujuh anak yang menderita adrenoleukodistrofi serebral (CALD) mengalami kanker darah setelah menjalani terapi gen Skysona dari bluebird bio, sebagai upaya untuk memperlambat penurunan fungsi neurologis. Dari tujuh kasus, enam didiagnosis dengan sindrom mielodisplastik (MDS) dan satu dengan leukemia mieloid akut (AML). Kebanyakan kasus MDS terdeteksi antara 14 hingga 92 bulan pasca pengobatan, sementara AML muncul setelah 57 bulan. Enam dari tujuh pasien menerima transplantasi sel punca, tetapi satu meninggal akibat penyakit graft-versus-host. Pasien yang memiliki AML masih hidup dan merespons baik terhadap transplantasi.
Studi ini menyoroti risiko kanker darah terkait terapi gen Skysona. Meskipun keuntungan dari Skysona telah mendukung persetujuan, risiko pasti kanker darah tetap menjadi perhatian. Bluebird bio menyatakan bahwa risiko ini sudah dicantumkan sebagai peringatan pada label produk, dan tidak ada indikasi risiko baru yang teridentifikasi dalam studi ini.
Sumber Asli: www.biospace.com
